帝人ファーマと化血研、血漿分画製剤が「電撃性紫斑病」の効能を取得
医療用医薬品 血漿分画製剤『注射用アナクト(Ｒ)Ｃ２，５００単位』
「電撃性紫斑病」の効能追加について
財団法人化学及血清療法研究所（本所：熊本県熊本市、理事長：船津 昭信、以下「化血研」）と帝人ファーマ株式会社（本社：東京都千代田区、社長：大八木 成男、以下「帝人ファーマ」）は、化血研が製造し、両社で販売している血漿分画製剤「注射用アナクト(Ｒ)Ｃ２，５００単位」（一般名：乾燥濃縮人活性化プロテインＣ）について、１０月２０日付で「先天性プロテインＣ欠乏症に起因する電撃性紫斑病」の効能を取得しました。
先天性プロテインＣ欠乏症は、プロテインＣ遺伝子の異常により血液中のプロテインＣの活性が低下する遺伝性疾患で、欧米で１６，０００～３６，０００人に１人、日本では５～１５万人に１人と推計されています。
その中でも、電撃性紫斑病は極めて患者数が少なく、日本ではこれまで１０例の報告があるのみで、発生頻度は２年に１例程度と考えられています。プロテインＣが完全に欠乏するホモ接合体のプロテインＣ欠乏症の場合に発症しやすい病気で、主に出生直後から四肢、臀部、腹部などの皮膚に斑状出血が見られます。急激に病状が進行する、極めて治療が困難な予後不良の病気で、これまで十分な治療法が存在しませんでした。
プロテインＣは、生体内で血液の凝固と線溶に重要な役割を果たしている血液凝固阻止因子であり、「注射用アナクト(Ｒ)Ｃ２，５００単位」は、化血研と帝人が共同で開発した、世界で初めてのヒト血漿由来の活性化プロテインＣ製剤です。本剤は、活性化プロテインＣが有する生体本来の機能によって抗凝固作用と線溶促進作用を発揮することから、急性期治療に十分な治療薬がなかった電撃性紫斑病に対して、作用機序の点から適切な薬剤として開発が望まれていました。
本剤は、２０００年９月に「先天性プロテインＣ欠乏症に起因する深部静脈血栓症、急性肺血栓塞栓症」の効能でオーファンドラッグとして承認を取得しています。化血研と帝人は、その過程で臨床医から「電撃性紫斑病」効能取得の要望を受け、１９９７年より国内２０医療機関で臨床試験を実施し、このたびオーファンドラッグとして効能が追加承認されました。
本剤が、十分な治療法のなかった「先天性プロテインＣ欠乏症に起因する電撃性紫斑病」の治療に対し、今後大きく貢献できるものと期待しています。
以 上
製品概要
【製品名】 注射用アナクト(Ｒ)Ｃ２，５００単位
【一般名】 生物学的製剤基準 乾燥濃縮人活性化プロテインＣ
【効能・効果】
先天性プロテインＣ欠乏症に起因する次の疾患
（１）深部静脈血栓症、急性肺血栓塞栓症
（２）電撃性紫斑病
【用法・用量】
（１）深部静脈血栓症、急性肺血栓塞栓症
本剤を添付の日局注射用水で溶解し、通常１日に活性化プロテインＣ２００～３００単位／ｋｇ体重を輸液（５％ブドウ糖液、生理食塩液、電解質液等）に加え、２４時間かけて点滴静脈内投与する。なお、原則として６日間投与しても症状の改善が認められない場合は投与を中止すること。年齢及び症状に応じて適宜減量する。
（２）電撃性紫斑病
《投与１日目》
本剤を添付の日局注射用水で溶解し、以下のとおり投与する。
活性化プロテインＣ１００単位／ｋｇ体重を緩徐に静脈内投与し、その後、６００～８００単位／ｋｇ体重を輸液（５％ブドウ糖液、生理食塩液、電解質液等）に加え、２４時間かけて点滴静脈内投与する。
《投与２日目以降》
１日に活性化プロテインＣ６００～９００単位／ｋｇ体重を輸液（５％ブドウ糖液、生理食塩液、電解質液等）に加え、２４時間かけて点滴静脈内投与する。なお、原則として６日間投与しても症状の改善が認められない場合は投与を中止すること。
【規制区分】 特定生物由来製品、指定医薬品、処方せん医薬品
【規格】 ２，５００単位１瓶（溶解液付）
【薬価基準】 ３３３，９３３円
【製造】 （財）化学及血清療法研究所
【販売】
九州：（財）化学及血清療法研究所
九州以外の地域：帝人ファーマ株式会社
【承認日】 ２００６年１０月２０日