アンジェスＭＧ、「Ｎａｇｌａｚｙｍｅ」が希少疾病用医薬品に指定される
ムコ多糖症ＶＩ型治療薬「Ｎａｇｌａｚｙｍｅ」の希少疾病用医薬品指定のお知らせ
厚生労働省は、６月５日、ムコ多糖症ＶＩ型治療薬“Ｎａｇｌａｚｙｍｅ”（一般名：ｇａｌｓｕｌｆａｓｅ）を、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定いたしましたのでお知らせいたします。
Ｎａｇｌａｚｙｍｅは、当社が米国ＢｉｏＭａｒｉｎ Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌ Ｉｎｃ．から国内での開発及び販売権を取得した医薬品で、ムコ多糖症ＶＩ型患者で欠損している酵素を外部から補う、いわゆる酵素補充療法を目的として開発された薬剤です。ムコ多糖症ＶＩ型に対する治療法としては、骨髄移植術がありますが、ドナー確保の問題や移植に伴うリスクがあり、より安全で有効な治療法が求められています。一方、米国及び欧州において、Ｎａｇｌａｚｙｍｅは既に上市されており、国内においても患者団体や学会から早期使用の要望が高いことから、当社は、欧米での臨床試験データを活用し、早期に承認申請すべく準備を進めております。
希少疾病用医薬品への指定は、医療上の必要性が高いにも関わらず、対象患者数が少ない難病等に対する医薬品の研究開発促進制度に基づいています。
希少疾病用医薬品への指定は、対象患者数が５万人未満であること、医療上の必要性が高いこと等、薬事法の指定要件に該当することが条件とされており、指定を受けた場合には、研究開発費に対する助成金の交付、優先的な承認審査の実施、再審査期間の延長等の措置が受けられます。
＜ご参考＞
１．ムコ多糖症ＶＩ型（ＭＰＳ（ｍｕｃｏｐｏｌｙｓａｃｃｈａｒｉｄｏｓｉｓ） ＶＩ）
ムコ多糖症ＶＩ型（マロトー・ラミー症候群）はＮ－ａｃｅｔｙｌｇａｌａｃｔｏｓａｍｉｎｅ ４－ｓｕｌｆａｔａｓｅという酵素の欠如により起こる消耗性の遺伝性疾患です。この酵素が欠損しているため、ライソゾームに複合糖質や複合グリコサミノグリカン（ＧＡＧｓ）が蓄積し、細胞、組織、臓器系統に進行性の機能不全を引き起こします。
２．Ｎａｇｌａｚｙｍｅ
Ｎａｇｌａｚｙｍｅはムコ多糖症ＶＩ型に対して世界で初めて適応承認を受けた酵素補充療法剤です。
欧米における臨床試験にて、安全性及び歩行能力の改善等の有効性が確認されています。
－ 会 社 概 要 －
社 名：ＢｉｏＭａｒｉｎ Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌ Ｉｎｃ．
所在地：１０５ Ｄｉｇｉｔａｌ Ｄｒｉｖｅ，Ｎｏｖａｔｏ，ＣＡ ９４９４９，Ｕ．Ｓ．Ａ．
代表者：ＣＥＯ Ｊｅａｎ－Ｊａｃｑｕｅｓ Ｂｉｅｎａｉｍｅ
設 立：１９９７年
従業員数：４１０名（２００７年２月現在）
事業内容：医薬品の研究開発、製造販売
［主な製品］ Ａｌｄｕｒａｚｙｍｅ（ムコ多糖症Ｉ型治療薬）
Ｎａｇｌａｚｙｍｅ（ムコ多糖症ＶＩ型治療薬）
以 上